В двойных слепых рандомизированных контролируемых испытаниях второй фазы в общей сложности 326 пациентов с ранними симптомами болезни Альцгеймера прошли испытания. Исследование проводилось в 72 клиниках пяти стран и сравнивало три группы: две активных дозы цеперогнастата и плацебо — прием раз в день в соотношении 1:1:1. Исходные данные — средний возраст участников около 73 лет, преобладание женщин среди пациентов. Результаты опубликованы в журнале JAMA: The Journal of the American Medical Association.

Первичный анализ данных включал 259 участников, у которых изначально регистрировался низкий уровень тау-белка. По шкале оценки iADRS различий между цеперогнастатом и плацебо не зафиксировано — прогрессирование у пациентов, получавших низкую дозу, составило примерно 8,39 балла, у средней — 13,27 балла, у плацебо — 10,07 балла, что трактуется как отсутствие полезного эффекта по сравнению с плацебо. Соотношение прогрессирования к плацебо в отношении низкой дозы было примерно 0,84, а в отношении высокой дозы — около 1,32. По вторичным конечным точкам улучшения не зафиксировано.

Безопасность также не вызывает радикальных надежд: частота серьезных нежелательных явлений оказалась существенно выше в группе высокой дозы цеперогнастата по сравнению с другими группами. Этот сигнал подчеркивает необходимость осторожности при выборе дозировки и показывает ограничения текущего исследования.

Выводы исследования остаются консервативными: полученная выборка не продемонстрировала замедления прогресса ранней болезни Альцгеймера при применении цеперогнастата в двух разных дозах по сравнению с плацебо. Результаты подчеркнули сугубо ограниченную пользу и потенциальные риски, связанные с высокодозной терапией, что влияет на дальнейшее направление разработки ингибиторов O-связанной N-ацетилглюкозаминаиды.