Американская Life Biosciences опубликовала данные первой фазы пилотного исследования местной генной терапии ER-100, направленной на эпигенетическое восстановление ганглионарных клеток при нейропатии зрительного нерва, связанной с открытоугольной глаукомой. Введённая минимальная доза препарата у трёх пациентов показала удовлетворительный профиль безопасности, а у двоих участников зафиксировано улучшение некоторых параметров зрения посредством периметрии.

Нейропатии зрительного нерва представляют собой группу состояний, при которых ганглионарные клетки сетчатки — первые нейроны, передающие сигналы в мозг — повреждаются. Эти клетки не регенерируют естественным путём, и их утрата ведёт к стойким нарушениям зрения вплоть до полной слепоты. В контексте публикации подчеркивается, что у пожилых наиболее распространены формы, связанные с открытоугольной глаукомой и неартериитной передней ишемической нейропатией.

Сам препарат ER-100 состоит из генов транскрипционных факторов Oct4, Sox2 и Klf4, которые доставляются на AAV-2 векторе. Экспрессия управляется белком-регулятором, активируемым доксициклином. Введение выполняют однократно внутриглазно; задумано временное включение факторов для частичного эпигенетического перепрограммирования, чтобы частично вернуть функции ганглионарных клеток. В доклинических испытаниях ER-100 ранее восстанавливал зрение у мышей.

В рамках открытого нерандомизированного пилотного исследования трём взрослым пациентам вводили по 2 × 10^11 векторных геномов в один глаз. После инъекции участники в течение 56 дней принимали доксициклин, а для снижения риска иммунной реакции на AAV-2 — преднизолон в сниженной дозе. Визиты ориентировались на переносимость, безопасность и зрительные показатели.

По итогам мониторинга все участники переносили лечение без существенных проблем. Нежелательные явления отсутствовали как таковые, их связывали с процедурой введения, применением глюкокортикостероидов или ранее существовавшими состояниями, но не с действием самого препарата. У двух из трёх пациентов при повторной периметрии по Хамфри наблюдалось улучшение: в не менее чем 28% точек зрения чувствительность повысилась более чем на 4 децибела.