Учёные Университета Мичигана представили данные о новом подходе к лечению наследственной слепоты у собак, вызванной дефицитом CaBP4. Одноразовая инъекция генного материала не только остановила прогрессирование потери зрения, но и позволила физически восстановить повреждённые соединения в сетчатке. Исследование опубликовано в Molecular Therapy Advances и подчёркивает значительный сдвиг в понимании пластичности взрослой сетчатки и возможностей её перестройки после терапии. По словам ветврачебного офтальмолога Билли Беквит-Коэн из MSU, учёные зафиксировали три независимых структурных изменения, подтверждающих пластичность зрительной ткани в зрелой сетчатке.

После идентификации CaBP4 как ответственного за потерю зрения у группы борзых собак исследователи ввели в сетчатку безвредную вирусную векторную систему, несущую рабочую копию гена. Результаты показали заметное улучшение зрения, особенно в условиях слабого освещения, где дефицит CaBP4 имеет наибольшее значение. Также отмечено замедление дегенерации обработанных участков и значительное расширение внешнего линейного слоя сетчатки (OPL), а внутри глаза — ремоделирование синаптических лент.

Авторы подчёркивают, что рост OPL и синаптических лент нарушается при отсутствии функционирующего гена CaBP4, сравнивая это с ошибкой в чертёжной документации. Как поясняет Беквит-Коэн, терапия фактически «даёт новые инструкции» участку с неверной последовательностью. В опубликованной работе отмечается, что восстановление включает расширение слоя, который не формировался должным образом во время развития сетчатки, и созревание таких синаптических особенностей, как удлинение лент.

По данным исследования, даже после значительного торможения роста глаза и повреждений связей нервных клеток сохраняются признаки переработки сетевых структур. Следы положительных изменений держались в течение трёх лет наблюдений: у собак фиксировалось восстановление зрительных функций и примеры сохранения новых связей в сетчатке. Учёные отмечают открытые возможности для ремонта нейронных сетей и расширения спектра потенциальных методов лечения и других условий, связанных с повреждением зрительной системы.

Исследователи подчёркивают, что даже при значительной задержке роста глаза и повреждениях нервных связей можно добиться перепрограммирования нейронной сети. Временные данные свидетельствуют о длительных эффектах терапии — до трёх лет наблюдений. Авторы считают, что эти результаты открывают новые направления для исследований роли CaBP4 и calcium signaling в передаче сигналов между клетками глаза.