Американские исследователи сообщает о годичном наблюдении участников регистрационных клинических испытаний Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR-T) в контексте синдрома мышечной скованности. Всех 26 взрослых пациентов включили в мультицентровые ру́ль-исследования KYSA-8, и после лимфодеплеции всем ввели однократную внутривенную инфузию аппарата мивокабтаген аутолейцел (мив-цел, KYV-101). Участники несли недостаточный ответ на иммуномодуляторную терапию. Эти данные приводятся как результат регистрации во втором фазе и отражают открытые нерандомизированные испытания в трех американских клиниках. Источник: блоки 2, 3, 5.

По данным исследования, время ходьбы на 25 футов (7,62 метра) улучшилось медианно на 46 процентов через 16 недель и на 49 процентов через год (p < 0,0001). Клинически значимое улучшение (уменьшение на 20% и более) достигли 81% и 77% пациентов к этим срокам, соответственно. Из 12 участников, которым требовались средства опоры, восемь перестали в них нуждаться. Через год 92% обходились без постоянного приема иммунотерапевтических препаратов. Эти цифры подтверждают значимый функциональный прогресс и снижение зависимости от терапии. Источник: блоки 3, 4.

По совокупным данным, после инфузии мив-цела у 92,3% участников развился синдром выброса цитокинов лёгкой или умеренной степени тяжести, у 11,5% — лёгкий ICANS. Все случаи прошли без последствий. Тяжёлая нейтропения наблюдалась у пяти пациентов, у всех она регрессировала на фоне лечения. Серьезные связанные с лечением нежелательные явления зафиксированы у трёх участников, все они полностью исчезли. У всех пациентов прослеживалась глубокая деплеция В-клеток с последующим возобновлением популяций и повышением уровня наивных В-лимфоцитов и регуляторных Т-лимфоцитов. Источник: блок 5.

Результаты второй фазы демонстрируют, что одноразовое введение аутологичных анти-CD19 CAR-T-лимфоцитов обеспечивает стойкий клинически выраженный эффект при синдроме мышечной скованности и имеет удовлетворительный профиль безопасности. Источник: блок 6.